红杉中国顾翠萍：再生医学发展仍然需要回归临床需求
近日，红杉中国董事总经理顾翠萍与西湖大学生命科学院讲席教授裴端卿共同做客人民日报健康客户端“洞见-产业前瞻”直播间，围绕“再生医学与科研成果转化”进行了交流。
再生医学作为科学及技术交叉应用的前沿医学领域之一，一直是我国生物科技研发重点支持领域。“十一五”期间，我国就提出要建立生殖和再生医学临床前评价体系；“十四五”期间要重点发展基因诊疗、干细胞治疗、免疫细胞治疗等新技术，推动形成再生医学新模式。
裴端卿教授认为，再生医学真正向大众普及还有很长的路要走，科研成果的转化需要社会各界的支持，但源头创新同样发挥着关键作用。跨越基础研究到成果转化间的鸿沟，需要培养一批新的人才，让年轻人加入再生医学领域的创业。
顾翠萍则从投资的角度出发，鼓励更多的投资资源坚定前瞻性的方向，对生物医药的投资更有耐心，在做创新性的早期投资时摆正心态，持续陪伴帮助企业成长，同时加强合作，合力推动再生医疗领域向前发展。
以下为部分对谈实录：
Q1 如何理解再生医学？
裴端卿：
再生医学是一个重新兴起的科学，我们身上的细胞都是来自一个受精卵， 200万亿个细胞到一定时候开始老化，如果能够通过干细胞技术，精准地将老化的细胞或已经受损的细胞替换成年轻的细胞，那理论上我们就会变年轻。
目前为止我们有培养已老化的细胞重新获得新生的实验，在理论上为再生医学提供了非常好的理论基础与实践基础，但是这些底层的理论突破，怎么样转化成技术，技术最后怎么到医院去，或者到大众当中去，这一段路还有很长，不是科学家能够独立完成的，需要社会的投资，公众的允许，以及伦理的讨论。
顾翠萍：
作为投资人我还是非常看好这个领域的，因为它可以解决现在很多无法解决的临床需求。比如说现在比较热的IPS，多能干细胞重编程分化成为特定的细胞，比如神经元细胞、心肌细胞、胰岛细胞，移回体内之后发挥正常的功能，起到疾病治疗的效果。
但真正实现让普罗大众都可以受益，从投资的角度，有几个维度可能还是需要大家共同的努力。一方面需要解决移植排斥，让产品可以适用于更多的病人；另一方面，因为细胞的活性，工艺和稳定生产、规模化生产也是难题。此外底层技术的进展，需要多学科的共同研究，比如植入时涉及的组织工程的支架，就要借助于材料学、生物工程学等。如果应用到临床端，就是成本和定价问题，这一类产品售价相对还是比较高，需要呼吁各方解决成本和定价问题，这样的话产业才会很好地发展，造福更多的病患。
Q2 再生医学领域有哪些应用领域和值得关注的趋势？
裴端卿:
再生医学其实大家并不陌生，最典型的就是骨髓移植、造血干细胞移植重建造血系统，几年前意大利科学家通过干细胞完成了80%的皮肤重新移植，未来我相信没有一个器官和组织是不可替代的。从小分子化学药到靶向药到CAR-T细胞治疗，面向人类那么多几乎是束手无策的疾病，干细胞或干细胞相关的技术至少是带来了一个新的希望。
从认识电子到电子管发明再迭代为晶体管，最后到一代代芯片，人类经历了非常漫长的过程，只要人类朝着某一个方向深度开垦，是没法停止的，实际上我们已经进入了再生医学的时代，只是还处在“电子管的时代”，潜力无限。
顾翠萍:
行业方面的话有几个点是让人兴奋的，一方面是这一类的产品进入到临床，另外一方面是已经通过临床试验的产品真正应用到病人身上。以细胞治疗为例，全球目前在临床阶段的相关的产品大概有3万多个临床试验在进行，在中国就有7000多项，说明国内在这方面还是有非常多进展的。
放眼全球，美国Bluebird公司用于地中海贫血和罕见的脑肌营养不良症的两个干细胞治疗产品获批用于临床治疗，多功能干细胞体外分化成多巴胺分泌前体细胞用于帕金森症治疗的临床试验、多能干细胞分化成胰岛细胞用于1型糖尿病治疗的临床实验都是近期让我十分振奋的。
Q3 从投资和产业发展角度，您会关注再生医学领域项目中哪些因素？
顾翠萍:
最关键的还是看它解决的临床需求是什么。技术到最后都是转化成产品，都是要服务于人的，目前非常多在临床上的疾病和不正常的状态其实是没有解决手段的，所以我最看重这一点，这也是项目本质。
其次，实现这个产品，或者说实现利用这个技术在病患身上解决问题，是交叉的、互补的团队合作结果。所以我们在看一个企业的时候，要看团队的完整性，团队的过往经历和能力是否与他的产品相关。
还有一方面是产品的潜力，有没有国际化的竞争力，或者在国际上是不是有差异化的点。
Q4 向更早、更深处行进也是红杉中国的一个底色，那在再生医学领域这方面是怎么体现的？
顾翠萍:
我们的理念是关注创新的技术，有应用潜力的机会，再生医学这个方向正好两点都符合，一方面技术层面确实很创新，另一方面它解决的临床需求是非常广阔的方向。不管是免疫细胞治疗，还是多能干细胞分化用于各个具体疾病治疗，还是类器官、器官芯片这些应用工具的企业，我们都有比较多的布局。
我觉得做比较创新性的早期投资，肯定是心态要摆得比较正，不指望说每一个都能成功，每一个都走得很顺利，也不排除有一些公司因为技术上的难点没有办法攻克，核心人才在国内没有找到而失败。但是我想说的是，通过我们不断的投资，总归能够找到真正好的，或者说到最后能够把产品真正做出来的企业。这是一个很新的方向，我们有耐心去等待企业的成长，行业的爆发，也有容错的心态，愿意承受一些失败，长期支持最好的这一波企业。
Q5 如何最大限度地推动更多科研成果在本土实现转化？
裴端卿:
科技成果只有10%到30%被应用在实际生产当中，这个数据是很正常的，这不是说另外70%科研成果没用，未来我们转化能力增强以后，这70%也能够转化，这是一个迭代的过程。
其实这个比例对我来说不重要，因为如果我们把整个成果的基数变大，比例哪怕是1%的话，效果也是相当可观的。所以我们在理解科技转化时，要有一个比较理性的认识，除了转化以外，源头创新也要源源不断。
科研成果转化无论在哪个国家都是很难的，科学家基本上都比较热衷在实验室里思考基础科学问题，投资人则想找到现成的最现成最实际马上就能够实施的科研成果，但中间有一个很大的鸿沟，就是转化研究，转化研究需要大量的投入，难度一点不亚于基础研究的突破。
科学家专注最早期0到1的发现，工程师能够把这些发现变成某一个具体的产品，这需要另外一种skill set，恕我直言，我们现在这批人才可能是最缺乏的，特别是在再生医学领域。解决这个问题一方面是培养，另一方面是投资机构设立一些早期start-up，鼓励年轻人在这个领域创业。
顾翠萍:
做转化其实就是找人、找钱，找到对的产品或应用场景和商业模式。从找人的这一端看，科技成果转化是多维度、多能力的要求，成立公司时，除了科学家之外，往往还需要一个类似企业家或创业者的合作伙伴，才能把科技成果真正落地，这一块可能是人才的瓶颈。
从资金这一角度来看，我觉得需要鼓励更多的投资资源坚定前瞻性的方向，对生物医药的投资更有耐心一些。真正从科研成果转化成一个产品，十年都算短了，进入这部分的投资机构要有比较长期的心态。
商业模式和产品这一端，真正的源头创新很重要，希望大家在做公司或者是转化的时候，更多地看全球市场，不单只看中国市场的潜力，在早期的时候就要想好产品如果放在全球的维度竞争应该怎样设计，找好差异化的点。
Q6 对于再生医学的前景有哪些展望？
裴端卿:
首先，从基础研究的角度，我们还有很多问题没有回答，所以我觉得布局是很重要的，但实际上这方面的投入不需要太多，有很好的实验室很好的工具就行。
那么第二点就是要开发新的工具，包括转化工具，关于细胞是怎么制造的，全球没有一个国家敢说把细胞制造搞明白了，那我希望在细胞制造领域我们国家能够领先。
第三点，我希望大家要抱团，不要竞争。现在基金与基金之间，大家都在抢某一个认为最好的公司去投，其实旁边角落里的可能未来是很厉害的。希望基金之间相互配合好，特别是能够关注最早期、中间转化这段时间的基金，非常感谢你们。
顾翠萍:
我认同裴老师，首先就是投资机构之间的合作。再生医学领域确实很新，所以希望在比较大的适应症和技术转化的维度上，基金之间能够合作，如果从人才、资金、资源上都相互竞争，到最后没有一个能成功。希望大家如果共同看好一个方向，能够合力前往，把企业长期扶持下去。
其次，工艺端或者说制造端确实是盲点，投资人看到很多突破性新技术可能会很兴奋，但是怎么利用技术把产品生产出来，像真正成熟稳定的药一样，还是有很多问题需要解决。
除了这两点之外，我希望再生医学领域能够在更多层面的应用上得到理想的效果，用再生医学的手段更好地解决健康问题。